История
2025: Регистрация смертей трех пациентов после применения препарата
Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США приостановило клинические испытания экспериментальной генной терапии для лечения поясно-конечностной мышечной дистрофии и временно запретило поставки препарата «Элевидис» после регистрации смертей трех пациентов в ходе исследований. Компания Sarepta Therapeutics добровольно остановила все поставки препарата в США для выяснения обстоятельств инцидентов. Об этом стало известно в июле 2025 года.
Как передает Pharmacy Times, 18 июля 2025 года FDA запросило приостановить поставки препарата «Элевидис» для детей с мышечной дистрофией Дюшенна после получения сообщений о двух смертельных случаях среди пациентов. Ранее регулятор уже приостанавливал клинические испытания генной терапии в связи со смертью одного участника исследования.
Мышечную дистрофию начали лечить генной терапией, но она убила троих человек
«Элевидис» представляет собой однократную внутривенную инфузионную терапию на основе аденоассоциированного вируса, предназначенную для устранения генетической причины мышечной дистрофии Дюшенна. Препарат воздействует на мутации в гене DMD, которые приводят к отсутствию синтеза белка дистрофина в мышечных тканях.Гид по российским системам PAM (Privileged Access Management) 88.8 т
Лечение осуществляется путем введения трансгена, кодирующего синтез микродистрофина в скелетных мышцах пациентов. Препарат показан для лечения мышечной дистрофии Дюшенна у амбулаторных и неамбулаторных пациентов в возрасте от четырех лет с подтвержденной мутацией в соответствующем гене.
Одобрение препарата для неамбулаторных пациентов было получено FDA в ускоренном порядке на основании данных об экспрессии микродистрофина в скелетных мышцах после генозаместительной терапии. Дальнейшее одобрение зависит от подтверждения клинической пользы в дополнительных исследованиях.
Эксперт Татьяна Гремякова отметила, что мышечная дистрофия Дюшенна является тяжелейшим заболеванием, разрушающим мышечные ткани. Любое лекарство, показывающее минимальный эффект, одобряется условно для сокращения времени исследований и предоставления терапии детям.[1]
Примечания