Основная статья: Лейкоз (лейкемия, рак крови)
Вамотиниб — российский препарат, разработанный для лечения хронического миелоидного лейкоза у пациентов с резистентностью, включая при мутации T315I, и непереносимостью предшествующей терапии, является пероральным ингибитором тирозинкиназы.
История
2025: Представление «Вамотиниба»
Фармасинтез готовит к регистрации и выводу в гражданский оборот лекарственный препарат Вамотиниб. Вамотиниб – первый оригинальный полностью разработанный и произведенный в России ингибитор тирозинкиназы (ИТК) 3-го поколения, является высоко селективным ИТК для лечения пациентов с хроническим миелоидным лейкозом (ХМЛ), резистентных к предшествующей терапии. Об этом компания сообщила 25 апреля 2025 года.
Хронический миелолейкоз – редкое и серьёзное опухолевое заболевание крови, возникающее из-за генетической поломки, когда части 9-й и 22-й хромосом меняются местами, что приводит к появлению Филадельфийской хромосомы в клетке предшественнице кроветворения, что приводит к бесконтрольному размножению опухолевых клеток и развитию лейкоза. В России каждый год выявляют около тысячи новых пациентов с ХМЛ. Это заболевание составляет около 15% всех лейкозов у взрослых. Пик заболеваемости приходится на работоспособный, социально активный возраст 50–60 лет.
До появления ингибиторов тирозинкиназы диагноз хронический миелолейкоз звучал как приговор – большинство пациентов жили всего 3-5 лет. Однако, в 2001 году появился лекарственный препарат иматиниб (первый ингибитор тирозинкиназы (ИТК) 1-го поколения), совершивший революцию в лечении ХМЛ. С внедрением в клиническую практику ИТК 1-го поколения, а позже и ИТК 2-го поколения (дазатиниб, нилотиниб, бозутиниб), ХМЛ перешёл из смертельного в потенциально излечимое заболевание, и около 90% пациентов с ХМЛ живут десятки лет.Гид по российским системам PAM (Privileged Access Management) 89 т
Ингибиторы тирозинкиназы совершили прорыв в лечении ХМЛ, однако у четверти пациентов при применении ИТК развивается резистентность, связанная с отсутствием или достижением недостаточного ответа или с потерей эффекта на терапию с течением времени.
Пациенты с ХМЛ получают ИТК в постоянном режиме, что позволяет контролировать заболевание, поэтому крайне актуальным является обеспечение безопасности терапии пациентов и предотвращения тяжелых угрожающих жизни осложнений. Важной нерешенной медицинской проблемой кроме развития резистентности в лечении ХМЛ являются непереносимость и безопасность ИТК.
Представляются значимыми отличия в безопасности между ИТК. Различные ИТК наряду с общим профилем токсичности, например, гематологической и кожной токсичности, демонстрируют специфические, характерные для того или иного препарата виды осложнений. Специфическим видом токсичности могут быть плевральный выпот, легочная гипертензия, кардио-васкулярные осложнения, гепатотоксичность, окклюзионные поражения артерий, повышение уровня глюкозы в крови, развитие панкреатита, диспепсические явления (диарея, тошнота, рвота). Развитие нежелательных явлений существенно влияет на качество и продолжительность жизни больных ХМЛ. Обеспечение безопасной терапии становится приоритетной задачей на современном этапе терапии ХМЛ.
Клиническое исследование первой фазы и данные, полученные в третьей фазе клинического исследования показали, что Вамотиниб обладает высокой эффективностью и демонстрирует высокую специфическую безопасность, включая кардио-васкулярную, что делает его перспективным решением не только для пациентов с резистентностью, но и с непереносимостью предшествующей терапии.
На апрель 2025 года препарат находится на стадии третьей фазы клинических исследований для подтверждения его эффективности и безопасности в более широкой группе пациентов. Данные промежуточного анализа подтверждают высокую эффективность и благоприятный профиль безопасности.